Dvogodišnja Anđelina iz Ludbrega bori se s ultra rijetkom genetskom bolešću – nada je u genskoj terapiji. Anđelina Bačani (2) iz Ludbrega jedino je dijete u Hrvatskoj s dijagnozom spastične paraplegije tipa 47, ultra rijetke i progresivne genetske bolesti od koje je u svijetu registrirano tek oko 120 oboljelih.
Roditelji Mateja i Matija prvi put su posumnjati kako sa zdravljem njihove djevojčice nešto nije u redu kada je imala šest mjeseci. S osam mjeseci doživjela je snažan epileptički napadaj. Konačna dijagnoza stigla je s 13 mjeseci. Bolest postupno oduzima sposobnost kretanja, govora i već stečene vještine. Anđelina ne hoda samostalno i ne govori, a svakodnevno ide na fizikalne, radne i logopedske terapije kako bi se usporila progresija bolesti.
Riječ je o nasljednoj bolesti – oba roditelja su nositelji oštećenog gena, iako su zdravi.
Nadu obitelji daje razvoj genske terapije koju američka tvrtka BlackfinBio razvija u suradnji s Boston Children’s Hospital. Terapija je prošla testiranja i dobila odobrenje američke Agencije za hranu i lijekove za početak kliničkih ispitivanja, no istraživanje je trenutno zaustavljeno zbog nedostatka sredstava. Za nastavak je potrebno prikupiti najmanje dva milijuna dolara.
Roditelji oboljele djece diljem svijeta udružili su se u prikupljanju donacija putem organizacije Cure AP-4, koja od 2016. godine financira istraživanja. Donacije se uplaćuju isključivo putem PayPala, Google Paya ili Apple Paya.
Vrijeme je ključno – terapiju je potrebno primiti prije pete godine života kako bi se spriječila nepovratna oštećenja.
Obitelj poručuje da je svaka donacija, pa i ona od jednog eura, korak bliže nastavku istraživanja i prilici za liječenje djece oboljele od spastične paraplegije tipa 47, te pozivaju na posjet stranice na Facebooku ili Instagramu: Srcem za Anđelinu.
Dolje su i podaci za pomoć:
‼️Donacije su moguće direktno na organizaciju Cure AP-4, koja prikuplja sredstva za nastavak kliničkog ispitivanja genske terapije za SPG47;
- PayPal:
- https://www.paypal.com/donate?campaign_id=R5WUL9WXU6JPE
- Stripe (Google Pay i/ili Apple Pay):
- https://donate.stripe.com/cNi14oeor8AZbnaeSJ1Fe08
